SMA Science Board, Sanministro Dr. Ili renkontis en Bilkent Campus sub la prezido de Fahrettin Koca. Post la kunveno, skriba deklaro estis farita de ministro Koca. Ministro Koca, en skriba deklaro post la kunveno de la Scienca Komitato de SMA, deklaris, ke la rezultoj de SMA-skanadoj, la kuracprocezoj de la pacientoj, kies traktado daŭras, kaj la plej novaj evoluoj en kuracmetodoj estis diskutitaj en la kunveno.
Memorigante, ke SMA estas hereda, progresema, kronika, neŭrologia malsano, Koca diris, "Ĝis 2016, ni perdis preskaŭ 1 procentojn de beboj kun Tipo-90-formo de la malsano pro ĉi tiu malsano, kiu havis neniun konatan kuracon en la mondo. , antaŭ ol ili atingis la aĝon de 2 jaroj. Post kiam la drogo kun la aktiva ingredienco "nusinersen" komencis esti aplikata tra la mondo en 2016, aperis ŝanco por konservi ĉi tiujn bebojn vivantaj. Tuj post ĉi tiu evoluo oni komencis doni senpage al ĉiuj niaj pacientoj en nia lando nusinersen-traktadon, kio povas doni ekzemplon en multaj landoj tra la mondo. Nuntempe 1024 el niaj pacientoj ricevas ĉi tiun kuracadon senpage.
Substrekante, ke kun la tempo, sciencaj datumoj montras la neceson apliki ĉi tiun traktadon kiel eble plej frue por ke ĝi estu pli efika, Koca atentigis, ke SMA-novnaskitaj ekzamenoj estis komencitaj tra Turkio en majo 2022 en ĉi tiu kunteksto.
Ministro Koca diris, "En ĉi tiu kunteksto, 753 mil 350 beboj estis ekzamenitaj por SMA ĝis nun. Ni liveris ilian kuracadon kiel eble plej baldaŭ al tiuj, kiuj estis determinitaj de iliaj kuracistoj, ke ĉi tiuj beboj bezonas medikamentojn. Nia postvivoprocento en la unuaj 6 monatoj estis 100 procentoj en niaj beboj, kiuj estis diagnozitaj en la novnaskita kribra programo kaj kies ŝarĝa dozo de nusinersen-traktado estis kompletigita.
"Nia lando estas unu el la malmultaj landoj kiuj povas fari la antaŭgeedzan ekzamenan programon"
Deklarante, ke la Scienca Komitato de SMA ankaŭ zorge sekvis la evoluojn en la lastaj 5 jaroj koncerne la preventadon de la malsano, kaj en tiu ĉi kadro, la antaŭgeedza ekzamena programo, kiun tre malmultaj landoj en la mondo povas fari, estas efektivigita. inkluzivas parojn. . Genetika konsilado kaj selektema gravedeca aplikaĵo, kiuj ebligos al ili havi sanajn bebojn, estas senpage provizitaj al paroj, kiuj estas trovitaj kiel portantoj de SMA en ĉi tiu ekzamenado. Nia lando estas unu el la malmultaj landoj en la mondo, kiuj povas fari tion," li diris.
La fina stadio estis atingita por la licencado de la SMA-medikamento en solvformo
Ministro Koca emfazis, ke la Scienca Komitato atente kontrolas la sciencajn evoluojn rilate aliajn drogojn evoluigitajn por uzo en SMA, same kiel la liveron de la unua drog-traktado al la pacientoj kaj la monitoradon de iliaj datumoj.
"En ĉi tiu kunteksto, kune kun nusinersen, ĉiuj datumoj pri la drogo kun la aktiva ingredienco 'risdiplam' kaj la drogoj nomitaj Zolgensma ankaŭ estas monitoritaj. Ĉiuj tri el tiuj terapioj estas gen-bazitaj terapioj. Neniu supereco estis pruvita por iu el la tri traktadoj.
El ĉi tiuj, la juraj proceduroj necesaj por ke la drogo kun risdiplam aktiva ingredienco eniru nian landon estis kompletigitaj de la koncerna kompanio kaj kandidatiĝo estis farita. La sciencaj datumoj pri ĉi tiu drogo, kiuj ankaŭ permesos al niaj pacientoj esti administritaj buŝe en formo de solvo, estis taksitaj kaj la fina etapo estis atingita por la licenco de la koncerna drogo. En la hodiaŭa kunveno okazigita de nia scienca komitato, ĉiuj detaloj de nia sansistemo, de kiel la medikamento estas preparita kaj kiel ĝi estas liverita al niaj pacientoj, estis skrupule taksitaj. Ni finos la licencan procezon por ĉi tiu drogo en la venontaj tagoj. Oni decidis proponi ĉi tiun drogon kiel eblon por pacientoj, kies efikeco estas konata, nursinersen-traktado estas malfacile apliki. Dum la landaj datumoj pliiĝas, la aplikaj principoj estos reviziitaj de la Scienca Komitato."
Tiel, Koca emfazis, ke du drogoj nun estos inkluzivitaj en la traktadgvidilo por SMA-pacientoj.
"Estas konata, ke Zolgensma traktado ne profitas simptomajn pacientojn"
Sanministro Koca substrekis, ke ĉiuj sciencaj datumoj kaj evoluoj pri la taksadoj faritaj ĉe la Scienca Komitato de SMA pri la kuracado nomata Zolgensma, ankaŭ konata kiel "genterapio", estas atente sekvataj.
Emfazante, ke la ĉefa afero por la Ministerio estas la taksado de la Sciencaj Komitatoj kaj la protekto de pacientoj kontraŭ la damaĝoj de tutmondaj aktoroj, Koca diris, "En ĉi tiu signifo, estis seriozaj rezervoj pri kaj la sciencaj datumoj kaj la aplikoj pri la pacientoj. Nekongruoj estis viditaj en la rezultoj de la eksperimento, kiu estis la bazo por la registrado de la drogo en Usono, kaj la scienca eldonaĵo enhavanta ĉi tiujn datumojn devis esti forigita de tre prestiĝa scienca revuo.
Koca daŭrigis:
"Je ĉi tiu punkto, ni ŝatus scii, ke ĉiu SMA-bebo naskita en nia lando ricevas traktadon, kies efikeco estas konata, kaj ke ni, kiel la Sanministerio, ne aprobas neniun el la SMA-helpkampanjoj. Oni scias, ke Zolgensma traktado ne profitigas simptomajn pacientojn. Tamen, ekzistas kampanjoj eĉ por ĉi tiuj pacientoj, kiuj montras simptomojn, estas konektitaj al la aparato kaj ne profitos de la traktado. Fakte, ni havas grandan nombron da beboj kiuj estis prenitaj eksterlanden kun tiaj kampanjoj, ricevis Zolgensma kuracadon sen nia aprobo, kaj petis al nia Ministerio por daŭrigi la nusinersen-traktadon kiam ili ne profitis.
Malgraŭ ĉio ĉi tiu bildo, por ne ignori la eblecon, ke ĝi povas doni plian profiton al niaj pacientoj, kvankam ili ne havas leĝan peton por la eniro de la drogo al nia lando, la koncernaj funkciuloj de la kompanio estis intervjuitaj kaj ĉi tiuj datumoj. estis re-submetitaj al nia Scienca Komitato provizante la sciencajn pruvojn. En la taksado farita de nia Scienca Komitato, oni vidis, ke ankoraŭ ne ekzistas kompara scienca studo montranta la superecon de traktado kun Zolgensma super aliaj traktadoj.
"Nia Scienca Komitato de SMA faros la taksadon kiel eble plej baldaŭ"
Montrante, ke la Eŭropa Agentejo pri Medikamentoj lastatempe limigis infanojn pli aĝajn ol 12 monatojn pro la kromefikoj en Zolgensma kuracado, Koca faris la jenajn deklarojn:
“Ĉi tiu situacio estas atente sekvata de nia Scienca Komitato. Tamen, estas studoj publikigitaj en la lastaj 0 monatoj montrante, ke la drogo Zolgensma havas similan efikecon al aliaj drogoj sur SMA-Tipo-6-beboj, kiuj ne havas simptomojn de 1-5 semajnoj de novnaskita ekzamenado. Oni opiniis, ke taŭgus fari novan taksadon petante realvivajn datumojn de la koncerna firmao por nova ekzameno. Nia Scienca Komitato de SMA faros ĉi tiun taksadon kiel eble plej baldaŭ."
Nursinersen, unu el la tri drogoj uzataj en la mondo en la traktado de SMA, estis licencita en nia lando, petis risdiplam-licencon kaj venis al la fina etapo. Zolgensma, aliflanke, ne prenis ajnan iniciaton por licencado. Licencado estas ekstreme grava por la spurebla kaj sekura apliko de la traktado."
"Ni ne permesos, ke la espero de niaj familioj estu uzata por komercaj celoj"
Ministro Koca deklaris, ke ili celas konservi la sanservon kaj prizorgon bazitan sur realismaj atendoj por SMA-pacientoj kaj iliaj familioj ĉe la plej alta nivelo sekvante normajn prizorgajn regulojn, kaj faris la sekvan takson:
“Ni precipe ŝatus atentigi, ke ni ne permesis la misuzon de espero ĝis nun, kaj ni ne permesos ĝin estonte. Ni ne permesos ke la espero de niaj familioj estu misuzata por komercaj celoj. Ni antaŭe deklaris, ke ni ne permesos, ke niaj infanoj estu uzataj kiel subjektoj. Ni volas, ke oni sciu, ke ni konservas ĉi tiun pozicion. Tamen ni pretas provizi la necesan oportunon por ajna kuracado, kies efikeco estis pruvita per scienca pruvo."
Estu la unua, kiu komentas